Neuartige Gentherapie im Kampf gegen Leukämie: Potent, aber enorm teuer
Mit einer neuartigen Gentherapie kann aggressive Leukämie bekämpft werden. Diese hat nun die Zulassung in der Schweiz erhalten. Unklar ist, wie die hohen Kosten für die Behandlung gedeckt werden.
Auch in Deutschland wird an der Zelltherapie geforscht. Blick in die Räumlichkeiten des Fraunhofer Instituts in Leipzig. (Bild: Waltraud Grubitzsch/Keystone (Leipzig, 20. November 2017)
Sie ist enorm teuer. Die neue Gentherapie von Novartis ist seit gestern auch in der Schweiz zugelassen. In den USA und Europa erhielt die Behandlung gegen bestimmte Krebsarten wie Leukämie schon früher grünes Licht. Die Preise in den USA, Deutschland und Grossbritannien geben einen deutlichen Hinweis darauf, was die Therapie mit dem Kunstnamen Kymriah kosten wird.
Da die Schweiz sich preislich auf neun europäische Vergleichsländer abstützt, sind vor allem die Tarife in Deutschland und Grossbritannien relevant. Zuständig für die Preisfestsetzung ist das Bundesamt für Gesundheit (BAG). Was die Berechnung der ausländischen Preise anbelangt, so sind neben den Wechselkursen auch Rabatte von Bedeutung, die in anderen Ländern zur Anwendung kommen. Berücksichtigt man dies, ergibt sich derzeit ein Schweizer Preis von rund 355000 Franken pro Patient. Dieser kann sich noch ändern, sobald andere Länder ihre Preise für Kymriah festlegen, auf die sich die Schweiz bezieht. Experten bestätigen die Schätzung unserer Zeitung und gehen von einem Preis in ähnlicher Höhe aus.
Zahl der Patienten entscheidend
Die Preise für neue Krebsmedikamente seien völlig aus der Luft gegriffen, das gelte auch für Kymriah, sagt der renommierte Onkologe Thomas Cerny. Er ist Präsident der Stiftung Krebsforschung Schweiz und als Kritiker der Pharmaindustrie bekannt. Für die Gesamtkosten ist jedoch nicht nur der Preis, sondern auch die Zahl der Patienten entscheidend, die mit Kymriah behandelt werden. Novartis geht von einer niedrigen zweistelligen Zahl aus. Eine genaue Zahl sei schwer abschätzbar, sagt Professor Jakob Passweg, Chefarzt Hämatologie am Universitätsspital Basel. Zumindest bestehe aber die Möglichkeit, dass maximal 100 Patienten für die Behandlung in Frage kämen (siehe Kasten).
Hoffnung für Kinder mit Leukämie
Kymriah ist in der Schweiz derzeit für zwei Anwendungsgebiete zugelassen. So kann die Novartis-Therapie für Kinder und junge Erwachsene bis 25 Jahre eingesetzt werden, die an der akuten lymphatischen Leukämie leiden. In der Schweiz gebe es pro Jahr fünf bis zehn Patienten, die mit Kymriah für diese Krankheit behandelt werden können, sagt Jakob Passweg, Chefarzt Hämatologie am Unispital Basel. Deutlich mehr Patienten kommen für die Behandlung des diffusen grosszelligen B-Zell-Lymphoms in Frage. Aufgrund der fehlenden Erfahrung mit Kymriah sei eine Prognose schwierig, theoretisch könnten hier bis zu 100 Patienten in Frage kommen, sagt Passweg. Die Heilungsraten sind bei den beiden Anwendungsgebieten unterschiedlich. Bei der kindlichen Leukämie betrage die Heilungschance bis zu 80 Prozent, sagt Passweg. Beim B-Zell-Lymphom betrage die Rate rund 50 Prozent. Allerdings basierten diese Zahlen auf Studien, die nicht mit anderen Therapien verglichen worden seien. Nun soll eine erste solche Studie beginnen, jedoch mit einer anderen Therapie als jener von Novartis. Diese Vergleichsstudien seien der eigentliche Härtetest. Erfahrungsgemäss würden sich die sehr guten Resultate früherer Studien später etwas relativieren, sagt Passweg. Massive Nebenwirkungen Die Behandlung mit Kymriah kann massive Nebenwirkungen mit sich bringen. Dazu gehört das sogenannte Cytokine-Release-Syndrom, das hohes Fieber, tiefen Blutdruck oder Atemwegsbeschwerden zur Folge haben kann. Das Syndrom kann im schlimmsten Fall tödlich enden. Kürzlich wurde ein Fall bekannt, bei dem ein 20-Jähriger nach neun Monaten einen Rückfall erlitt und starb. Laut Forschern ist dies der erste bekannte solche Fall.
Damit würde das Medikament Zusatzkosten von 35 Millionen Franken pro Jahr verursachen. Doch der Fall ist kompliziert: Denn bei Kymriah handelt es sich an sich nicht um ein klassisches Medikament, sondern um eine komplexe Therapie: Diese arbeitet mit den körpereigenen Zellen des Patienten. Den Betroffenen wird Blut entnommen. Die darin enthaltenen Immunzellen werden im Labor modifiziert und vermehrt, damit sie zurück im Körper des Patienten den Krebs bekämpfen. Aus Sicht von Jakob Passweg handelt es sich nicht um ein Medikament, sondern um ein Transplantationsprodukt.
Die Patienten müssen sich ins Spital begeben, um sich die modifizierten Zellen einsetzen zu lassen. Je nach Verlauf dauert ein Aufenthalt zwischen 10 und 30 Tage, sagt Passweg. Für stationäre Spitalaufenthalte kommen Fallpauschalen zur Anwendung, die es für die Behandlung mit Kymriah jedoch noch nicht gibt. Passweg geht davon aus, dass die Kosten mit der autologen Stammzelltransplantation vergleichbar sein werden. Dafür beläuft sich die Fallpauschale im Unispital Basel auf rund 45000 Franken. Da Kymriah aufgrund seines hohen Preises die Pauschale sprengt, dürfte in diesem Fall ein Zusatzentgelt für die Novartis-Therapie vergütet werden. Wie hoch dieses sein wird, ist unklar. Es ist davon auszugehen, dass die Kosten für den Spitalaufenthalt sowie für Kymriah mindestens 35 Millionen Franken erreichen dürften, sollten pro Jahr 100 Patienten behandelt werden.
Nun wird Novartis mit dem (BAG) verhandeln. Gleichzeitig laufen bereits Gespräche zwischen dem Pharmakonzern und den Kassen, wie die «NZZ am Sonntag» berichtete. «Angesichts des hohen Preises halten wir ein Modell für richtig, bei dem wir nur im Erfolgsfall bezahlen müssen, sagt Martina Weiss, Leiterin Verhandlung und Vergütung Medikamente bei Helsana. Die Diskussion werde sich darum drehen, was Erfolg bedeute.
Nicht nur Kosten erhitzen Gemüter
Daneben streiten sich die beiden Seiten aber auch über den Zeitpunkt der Zahlung. Generell möchte die Pharmaindustrie zu Beginn der Behandlung Geld sehen und dieses zumindest teilweise zurückbezahlen, sollte die Therapie erfolglos sein. Die Krankenversicherer wollen erst dann zahlen, wenn sich eine gewisse Verbesserung beim Patienten eingestellt hat. Kymriah erhitzt die Gemüter jedoch über die Kostenfrage hinaus. Onkologe Thomas Cerny ist der Meinung, dass solche Therapien wie jene von Novartis nicht in die Hände der Pharmaindustrie gehören. Die ganze Entwicklung dieser Therapien sei bisher auch ohne Unterstützung der Pharmaindustrie geschehen. «Wir sind selber in der Lage, solche Therapien künftig in unseren grossen Zentren anzubieten, zumindest wo es sinnvoll ist. Wir tun dies bereits routinemässig für Stammzelltherapien oder Knochenmarktransplantationen.»
Auch Jakob Passweg vom Unispital Basel sagt, dass ein Spital selber Gentherapien anbieten kann. Ein Teil der Technologie müsse man aber von einer Drittfirma einkaufen, das könne ein Spital nicht selber leisten. Zudem stellt Passweg die Frage, ob es sinnvoll sei, die Behandlung in einem Spital nachzubauen, wenn es doch in diesem Fall mit Novartis bereits einen Hersteller gebe.
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