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Zolgensma®: G-BA verbindet Anwendung der Gentherapie mit hohen Qualitätsstandards

Zolgensma®: G-BA verbindet Anwendung der Gentherapie mit hohen Qualitätsstandards (Gemeinsamer Bundesausschuss).



Alle Einrichtungen, die das neuartige Gentherapeutikum Zolgensma bei Säuglingen und Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) einsetzen wollen, müssen im Interesse der Patientensicherheit zukünftig hohe Qualitätsstandards einhalten. So sieht es der heute getroffene Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) vor. Ziel
der vom G-BA definierten Qualitätsstandards ist es, die besten Voraussetzungen
für eine erfolgreiche Behandlung der jungen Patientinnen und Patienten zu schaffen.

Wesentliche Punkte der qualitätssichernden Anforderungen betreffen die
Infrastruktur und Organisation der medizinischen Einrichtungen. Nachweislich
müssen sie zudem über eine pflegerische und fachärztliche Kompetenz in der
Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen und speziell der SMA verfügen. Der
heute gefasste Beschluss des G-BA tritt in Kraft, wenn das Bundesministerium
für Gesundheit innerhalb von zwei Monaten keine rechtlichen Einwände erhebt.
Bestehende Behandlungseinrichtungen müssen anschließend innerhalb von 6 Monaten
nachweisen, dass sie die Anforderungen erfüllen.

„Eltern genauso wie die behandelnden Ärztinnen und Ärzte verknüpfen riesige
Hoffnungen und Erwartungen mit der gentherapeutischen Behandlung von Kindern
mit spinaler Muskelatrophie. Denn bislang gibt es kaum Therapiealternativen.
Und der Hersteller verspricht Heilung bei einer einmaligen Anwendung. Der
Therapieansatz zur Behandlung dieser seltenen und hoch komplexen Erkrankung ist
komplett neuartig, deshalb wissen wir naturgemäß leider noch wenig über akute
und langfristige Nebenwirkungen oder Komplikationen. Hinzukommt, dass die
Datenlage zu diesem Orphan Drug, also einem Arzneimittel gegen seltene
Krankheiten, derzeit sehr schwach ist. Der G-BA hat deshalb im Sinne der
Patientensicherheit bewusst hohe fachliche Anforderungen an die Erfahrungen der
Einrichtungen in Bezug auf die Differentialdiagnostik, die Anwendung und die
Nachsorge definiert, um die Therapie auf besonders spezialisierte
Behandlungseinrichtungen zu konzentrieren. Krankenhäuser, die diese
Qualitätsanforderungen nachweislich erfüllen, sollten aus Sicht des G-BA keine
Einzelfallanträge zu der Arzneimitteltherapie mehr stellen müssen. Dieser für
die Leistungserbringer sehr wichtige Punkt sollte jedoch auch gesetzlich
klargestellt werden. Einen entsprechenden Vorschlag haben die drei
unparteiischen Mitglieder in die Diskussion um das
Gesundheitsversorgungsweiterentwicklungsgesetz eingebracht“, erläuterte Prof.
Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des
Unterausschusses Arzneimittel.

Zudem gibt Prof. Hecken einen Ausblick auf weitere Zolgensma®-​Beschlüsse: „Bei
den Plenumssitzungen Mitte Dezember und voraussichtlich auch Anfang Februar
wird Zolgensma® ebenfalls eine Rolle spielen. Trotz der bislang unvollständigen
Datenlage wird der G-BA im Dezember das Bewertungsverfahren zum Ausmaß des
Zusatznutzens von Zolgensma® vorläufig abschließen – da es sich um ein Orphan
Drug handelt, gilt der Zusatznutzen aufgrund einer gesetzlichen
Grundsatzentscheidung bereits als gegeben. In unseren Entscheidungsunterlagen
werden wir auch darstellen, was wir zum therapeutischen Nutzen und den
Nebenwirkungen derzeit wissen. Das sind gerade für behandelnde Ärztinnen und
Ärzte nochmals wertvolle Informationen. Für Anfang Februar ist ein Beschluss
geplant, mit dem wir zum ersten Mal in die sogenannte anwendungsbegleitende
Datenerhebung einsteigen werden: Bei Zolgensma® wollen wir aus der laufenden
Versorgung der Patientinnen und Patienten Daten gewinnen, um den
therapeutischen Stand des Arzneimittels im Vergleich zu Alternativen besser
beurteilen zu können. Denn bei Zolgensma® lagen zum Zeitpunkt der Zulassung
noch keine vollständigen klinischen Daten zur Beurteilung des langfristigen
Zusatznutzens vor.“

Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)
Die SMA ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung. Sie
geht einher mit Muskelschwäche und Skelettverformungen und führt in der
schwersten Form unbehandelt zum Tod. Jährlich werden in Deutschland ca. 80 bis
120 Kinder (davon mindestens die Hälfte mit SMA Typ 1, der schwersten Form der
SMA) mit dieser genetischen Krankheit geboren. Die wenigen
Behandlungsmöglichkeiten beschränken sich derzeit (neben der Therapie mit
Zolgensma®) je nach Erkrankungsbild auf eine dauerhafte Gabe des
Antisense-​Oligonukleotids Spinraza® (Nusinersen) oder auf eine
patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung, um Symptome zu
lindern und die Lebensqualität zu verbessern.

Zolgensma® kann in Deutschland seit dem 1. Juli 2020 bei der Behandlung der SMA
eingesetzt werden. Es handelt sich um eine Gentherapie, die bei bestimmten
Formen der SMA eine Kopie des fehlenden Gens liefert und entsprechend
frühzeitig in den Krankheitsverlauf eingreifen soll, um das Fortschreiten der
Muskelschwäche aufzuhalten. Zolgensma® wird einmalig angewendet.

Beschlossene Anforderungen an Diagnostik, Anwendung und Nachsorge
Die Qualitätsanforderungen konzentrieren sich auf den Einsatz von Zolgensma®
bei Säuglingen, Kleinkindern und Kindern. Die Zulassung dieses Arzneimittels
schränkt nicht dessen Anwendung auf eine bestimmte Altersgruppe ein. Es ist
jedoch aufgrund der bislang begrenzten Erfahrungen mit Patientinnen und
Patienten älter als 2 Jahre oder schwerer als 13,5 kg davon auszugehen, dass
die Anwendung bei älteren Patientinnen und Patienten seltener erfolgt.

Im Bereich der Diagnosestellung will der G-BA mit seinen Anforderungen
sicherstellen, dass die Voraussetzungen für den Einsatz von Zolgensma® gegeben
sind. Insbesondere muss molekulargenetisch abgeklärt werden, dass bei der
klinisch diagnostizierten SMA genau die Gendefekte vorliegen, die mit
Zolgensma® behandelt werden können.

Bezogen auf die Infrastruktur der medizinischen Einrichtung sowie ihre
pflegerische und fachärztliche Kompetenz gibt der G-BA vor, dass die Anwendung
von Zolgensma® ausschließlich durch Fachärztinnen und Fachärzte für Kinder-​
und Jugendmedizin mit Schwerpunkt Neuropädiatrie erfolgt. Dadurch soll das
Risiko von Komplikationen sinken. Zugleich soll abgesichert werden, dass
Patientinnen und Patienten optimal und unverzüglich betreut werden, sollten
Komplikationen dennoch einmal auftreten. Hierzu gehört auch, dass die
Einrichtung anhand von Fallzahlen ihre Erfahrung in der Behandlung von
neuromuskulären Erkrankungen und insbesondere auch der SMA belegen muss. Diese
Erfahrungswerte können beispielsweise über die Meldung der Behandlungen an das
Register für Patienten mit spinaler Muskelatrophie, dem SMArtCARE-​Register,
dokumentiert werden.

Aufgrund des bislang unbekannten Nebenwirkungsprofils bei diesem neuartigen
Therapieprinzip definiert der G-BA einen speziellen Plan für die ambulante
Nachsorge. Vorgesehen ist, dass die Patientinnen und Patienten mindestens 15
Jahre nachbeobachtet werden und hierzu in genau festgelegten Intervallen
untersucht werden.

Inkrafttreten
Der Beschluss wird dem Bundesministerium für Gesundheit zur Prüfung vorgelegt
und tritt nach Nichtbeanstandung und Veröffentlichung im Bundesanzeiger in
Kraft.

Hintergrund: Qualitätsgesicherte Anwendung von Onasemnogen-​Abeparvovec als
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP)
Der Wirkstoff Onasemnogen-​Abeparvovec gehört zur Gruppe der Arzneimittel für
neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP). Mit dem im
August 2019 in Kraft getretenen Gesetz für mehr Sicherheit in der
Arzneimittelversorgung (GSAV) erhielt der G-BA die neue Aufgabe, in einer
Richtlinie qualitätssichernde Anforderungen an die vertragsärztliche und
stationäre Anwendung von ATMP festzulegen. Dabei geht es insbesondere um die
notwendige Qualifikation der Leistungserbringer und um strukturelle
Anforderungen. Der G-BA kann die Anforderungen auch indikationsbezogen oder
bezogen auf Arzneimittelgruppen festlegen.

Der auf Basis der neuen gesetzlichen Regelungen getroffene Beschluss über
Maßnahmen zur Qualitätssicherung bei der Anwendung von Onasemnogen-​Abeparvovec
bei spinaler Muskelatrophie (SMA) wird Bestandteil der neuen Richtlinie zu
Anforderungen an die Qualität der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige
Therapien gemäß § 136a Absatz 5 SGB V (ATMP-​Qualitätssicherungs-Richtlinie –
ATMP-​QS-RL).

Pressemitteilung zum Download
(PDF 100.57 kB)

Quelle: Gemeinsamer Bundesausschuss, 20.11.2020

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