BSG: Positionierung zum Off-Label-Use als ultima ratio erwartet
Bundessozialgericht werde Grundsatzurteil zum Off-Label-Use bei lebensbedrohlichen Erkrankungen sprechen (Pressenachricht).
Haben Versicherte bei regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheiten Anspruch auf Arzneimittel, obwohl sie im Zulassungsverfahren aufgrund einer negativen Bewertung durch die für Arzneimittelsicherheit zuständige Behörde für die betreffende Indikation keine Zulassung erhalten haben? Macht es einen
Unterschied, ob die Zulassungserweiterung aufgrund einer aussagekräftigen Studienlage abgelehnt wurde, oder weil die vorgelegten Daten wegen methodischer
Probleme der Datenauswahl und Datenanalyse den Nutzen nicht bestätigen konnten?
Und unter welchen Voraussetzungen können nach der behördlichen Ablehnung
gewonnene neue wissenschaftliche Erkenntnisse berücksichtigt werden?
Auf diese Grundsatzfragen wird der 1. Senat des Bundessozialgerichts vor dem
Hintergrund eines Verfahrens Antworten geben, der am 29. Juni 2023 ab 15 Uhr im
Elisabeth-Selbert-Saal verhandelt und entschieden wird (Aktenzeichen B 1 KR
35/21 R).
Der 2004 geborene Kläger leidet an einer genetisch bedingten, fortschreitenden
und typischerweise im frühen Erwachsenenalter tödlichen Erkrankung
(Duchenne-Muskeldystrophie infolge Nonsense-Mutation des Dystrophin-Gens). Er
ist seit 2015 gehunfähig und begehrt von seiner Krankenkasse die
Kostenübernahme für das Arzneimittel Translarna. Das Arzneimittel ist in der
Europäischen Union für die Behandlung der beim Kläger bestehenden Erkrankung
zugelassen, jedoch nur für gehfähige Patienten. Anträge des Herstellers des
Arzneimittels bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur im Juni und nochmals im
Oktober 2019 führten nicht zur Erweiterung der Arzneimittelzulassung auf nicht
mehr gehfähige Patienten. Das Sozialgericht hat die Klage auf Versorgung mit
Translarna abgewiesen. Das Landessozialgericht hat die Krankenkasse des Klägers
verurteilt, diesen mit Translarna zu versorgen. Es bestehe eine auf Indizien
gestützte, nicht ganz fernliegende Aussicht auf eine spürbare positive
Einwirkung auf den Verlauf der Erkrankung. Dies reiche bei regelmäßig tödlich
verlaufenden Krankheiten aus, den Anspruch zu begründen. Die gutachterliche
Ablehnung der Indikationserweiterung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur
entfalte keine Sperrwirkung, weil diese nicht auf einer aussagekräftigen
Datenlage beruhe und seither neue Hinweise auf eine positive Wirkung des
Arzneimittels erlangt worden seien.
Hinweise:
§ 27 Abs. 1 SGB V (Krankenbehandlung)
Versicherte haben Anspruch auf Krankenbehandlung, wenn sie notwendig ist, um
eine Krankheit zu erkennen, zu heilen, ihre Verschlimmerung zu verhüten oder
Krankheitsbeschwerden zu lindern. Die Krankenbehandlung umfaßt ….. 3.
Versorgung mit Arznei-, Verband-, Heil- und Hilfsmitteln sowie mit digitalen
Gesundheitsanwendungen, ….
§ 2 Abs 1 a SGB V:
Versicherte mit einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung
oder mit einer zumindest wertungsmäßig vergleichbaren Erkrankung, für die eine
allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung nicht
zur Verfügung steht, können auch eine von Absatz 1 Satz 3 abweichende Leistung
beanspruchen, wenn eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder
auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht. Die
Krankenkasse erteilt für Leistungen nach Satz 1 vor Beginn der Behandlung eine
Kostenübernahmeerklärung, wenn Versicherte oder behandelnde Leistungserbringer
dies beantragen. Mit der Kostenübernahmeerklärung wird die
Abrechnungsmöglichkeit der Leistung nach Satz 1 festgestellt.
Quelle: Pressenachricht, 23.06.2023
